解决器官供体短缺的可能途径有哪些?

传统同源重组打靶基因技术有哪些弊端?类器官药物开发及产业化前景如何?2021年7月6日，新型生物医学模型探究学术报告会在重庆两江新区协同创新区创新Σ空间成功举办，报告会聚焦新型生物医学前沿动态，探讨未来生物科技产业化方向。

报告会由吉林大学重庆研究院、两江协同创新区公司联合主办。韩国科学技术翰林院院士、韩国国立忠北大学教授金南衡，吉林大学教授、生物科技领域国际知名专家欧阳红生，围绕类器官药物研发、脑类器官批量化生产及异种移植、基因编辑等前沿生物科技进行了一场深入浅出的现场分享。

会上，欧阳红生抛出了一组数据：

美国每年等待器官移植的患者大约有12万余人，能够顺利进行移植的不到3万人。中国每年约30万人亟需器官移植，而能够完成器官移植手术的仅1万余人。

数据显示，不管国内国外，器官供体都存在严重的短缺问题，挽救生命，或延长患者生命，器官供体都不可或缺。

欧阳红生说，“猪不仅是拿来吃的，它更有可能是未来人类器官供体的最大来源，与人类‘亲缘关系’较近的狒狒等非人灵长类动物相比，实验证明，猪是人类器官培育更为合适的生物载体。”

他表示，猪可大量获得，价格较低、易于繁殖与饲养、器官大小足以满足人类的移植需求，特别是猪的遗传工程较易开展，可以说，“猪最具备作为人类器官供体的潜能”。

以猪作为生物载体，围绕器官供体培育，欧阳红生对新型基于核酸酶的基因编辑技术进行了解读。他指出，传统的靶向基因组编辑技术主要依赖于基因同源重组原理，在干细胞中的操作效率极低，而通过新基因技术可以高效“敲除”猪的抗原基因及内源性逆转录病毒，表达人补体调节蛋白基因，降低免疫排斥反应，进而实现猪胰岛素、血清白蛋白、红细胞生成素等基因的人源化，在技术上完全可行。

会上，金南衡教授对类器官生成、药物研发及应用等方面进行了详细解读。

据介绍，基于干细胞自组装能力而产生的类器官，在现实中可用于新药开发、定制化医疗、癌症研究及再生医疗等领域，有着广泛的用途与巨量的市场空间，越来越受到资本的青睐，特别是利用类器官可以有效加快医药开发的流程，提高治疗的特异性及疗效。

金南衡介绍，以韩国为例，近五年时间，投向类器官生物研发的投资基金项目数、投入资金数分别增长了近40倍、60倍。他指出，类器官药物开发平台尤其受到大型制药公司的重视，与新药开发的传统方式相比，以类器官作为新药研发与临床的“桥梁”，时间可以节省5.5年，其成功率可以提高80%。

据了解，目前金南衡的研发与项目团队已拥有IPSC细胞系，顺利推进了中脑类器官量产，建立了高速、批量化脑类器官生产技术，脑类器官生产周期可从6个月缩短至30天。同时，该团队还打造了3D直接培养法肝类器官生产平台及推出了ASD等疾病的新治疗方案。

欧阳红生

吉林省基因组编辑科技创新中心主任

吉林大学唐敖庆特聘教授

吉林大学科技创新团队负责人

中国畜牧兽医学会动物生理生化学分会副理事长

 

韩国翰林院(科学技术院)院士 / 国际知名生物学家

韩国忠北国立大学教授/博士生导师

美国俄勒冈州立大学农学博士

韩国国家重点实验室主任

韩国动物生命工学会会长

韩国忠北大学动物生命科学研究所所长